Tratamentul cu doză unică se administrează prin perfuzie IV și constă  dintr-un vector viral care poartă o genă pentru coagularea factorului IX.

„Terapia genetică bazată pe vectori virali adeno-asociați poate fi utilizată pentru tratamentul adulților cu hemofilie B (deficiență congenitală a factorului IX) care utilizează în prezent terapie de profilaxie cu factor IX sau au hemoragie actuală sau istorică care amenință viața sau au episoade de sângerare spontane grave repetate”, se arată într-un comunicat al Agenției.

În prezent, pacienții primesc frecvent transfuzii costisitoare cu proteine care ajută la coagularea sângelui și la prevenirea sângerării.

Producătorul de medicamente CSL Behring, cu sediul în Pennsylvania, SUA,  care deține licența de punere pe piață a anunțat prețul de 3,5 milioane de dolari la scurt timp după aprobarea FDA, spunând că medicamentul său va reduce în cele din urmă costurile de îngrijire a sănătății, deoarece pacienții ar avea mai puține incidente de sângerare și ar avea nevoie de mai puține tratamente de coagulare.

Potrivit unui studiu citat de Biblioteca Națională de Medicină, prețul face din Hemgenix cel mai scump medicament din lume, depășind cu ușurință terapia genică Zolgensma de la Novartis pentru atrofia musculară spinală (SMA), care costă aproximativ 2 milioane de dolari pe doză și este, de asemenea, un medicament cu doză unică.

La fel ca majoritatea medicamentelor din SUA, cea mai mare parte a costurilor noului tratament va fi plătită de asiguratori, nu de pacienți, inclusiv de planurile private și de programele guvernamentale, comentează anunțul presa americană

După zeci de ani de cercetare, terapiile genice au început să remodeleze tratamentul cancerelor și bolilor rare ereditare cu medicamente care pot modifica sau corecta mutațiile încorporate în codul genetic uman.

Hemgenix este primul tratament de acest fel aprobat în Statele Unite pentru hemofilie în timp ce și alți producători de medicamente lucrează la terapii genetice pentru cea mai comună formă a bolii, hemofilia A.

„Aprobarea de astăzi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare”, a declarat dr. Peter Marks, de la FDA.

Agenția nu a precizat cât timp funcționează tratamentul, dar CSL Behring a menționat că pacienții ar trebui să beneficieze ani de zile în ceea ce privește reducerea sângerării și creșterea nivelului de coagulare.

Hemofilia se manifestă aproape întotdeauna la bărbați și este cauzată de mutații ale genei pentru o proteină necesară pentru coagularea sângelui.

Tăieturile sau vânătăile mici pot pune viața în pericol și mulți indivizi au nevoie de tratamente o dată sau de mai multe ori pe săptămână pentru a preveni sângerările grave.

Lăsată netratată, afecțiunea poate provoca sângerări care se infiltrează în articulații și organe interne, inclusiv în creier.

Hemgenix furnizează ficatului o genă funcțională pentru proteina de coagulare, acolo unde este produsă.

Hemofilia B afectează aproximativ 1 din 40.000 de persoane reprezentând aproape 15% din populație care prezintă această boală, potrivit FDA.

Agenția a declarat că a acordat aprobarea pe baza a două studii mici, inclusiv unul care a arătat că persoanele care iau medicamentul au niveluri crescute ale proteinei de coagulare, prezintă o nevoie redusă de tratament standard și o scădere cu 54% a problemelor de sângerare.

La începutul acestui an, autoritățile europene de reglementare au aprobat o genoterapie similară pentru hemofilia A. Tratamentul de la producătorul de medicamente BioMarin, este încă în curs de revizuire de către FDA, în Statele Unite.